O tym wszystkim była mowa podczas międzynarodowej konferencji „Osocze ratuje życie” zorganizowanej 7 października br. w Instytucie – „Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” przez tę placówkę oraz Instytut Rozwoju Spraw Społecznych. Wzięli w niej udział m.in. naukowcy, klinicyści, przedstawiciele pacjentów oraz instytucji publicznych. Wydarzenie było częścią jubileuszowego 10. Międzynarodowego Tygodnia Świadomości o Osoczu. Według dr. Radosława Sierpińskiego, prezesa Agencji Badań Medycznych zapewnienie potrzebującym leków produkowanych z osocza to kwestia nie tylko bezpieczeństwa zdrowotnego, ale wręcz narodowego. Leki te mają bowiem coraz szersze zastosowanie, a jednocześnie w wielu wskazaniach nie mają żadnych zastępników. Zastosowanie leków z osocza: pacjenci po transplantacji narządów i tkanek, pacjenci po operacjach kardiochirurgicznych i z ciężką niewydolnością serca, konflikt serologiczny, leczenie oparzeń i wstrząsów, pierwotne niedobory odporności (PNO), wtórne niedobory odporności, skazy krwotoczne, hemofilia, szereg chorób rzadkich, choroby hematoonkologiczne, choroby neurologiczne. Biorący udział w konferencji eksperci medyczni podkreślali, że powyższa lista nie wyczerpuje wszystkich wskazań, w których stosowane są leki osoczopochodne. Jak wyjaśniła prof. Małgorzata Pac, jeśli pacjent potrzebuje leku o działaniu immunomodulującym – istnieją możliwości jego zastąpienia. Jeśli jednak lek zastępuje białko czy białka, których organizm chorego nie wytwarza, nie da się leku produkowanego z osocza czymkolwiek zastąpić. „To jedyna opcja terapeutyczna dla pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności (PNO). Nie mają alternatywy. Dla innych pacjentów są najbezpieczniejszą i najbardziej efektywną opcją leczenia, jak w chorobach neurologicznych” – mówiła prof. Sylwia Kołtan z Collegium Medicum Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy, krajowa konsultant w dziedzinie immunologii klinicznej. Prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowa konsultant w dziedzinie alergologii z Wojskowego Instytutu Medycznego podała, że jeśli chodzi tylko o grupę pacjentów z pierwotnymi (wrodzonymi) niedoborami odporności, obecnie w ramach programów lekowych lekami osoczopochodnymi w 2020 roku leczonych było 2351 chorych, natomiast liczba pacjentów, którzy otrzymywali te leki poza programami lekowymi wyniosła ponad 42 tysiące. W Europie pacjentów zmagających się tylko z PNO jest około 44 tysięcy. Jednocześnie eksperci podkreślali, że trudno sobie wyobrazić pracę zaawansowanego oddziału bez dostępu do osocza i leków osoczopochodnych. „W Centrum Zdrowia Dziecka tylko w ubiegłym roku zużyliśmy 190 tys. dawek osocza i 18 tys. gramów immunoglobulin” – powiedział dr Marek Migdał, dyrektor CZD. A prof. Piotr Kaliciński, chirurg i transplantolog z CZD podkreślił, że z punktu widzenia lekarza na oddziale szpitalnym podstawową potrzebą jest wypisanie zapotrzebowania na leki osoczopochodne w razie konieczności i niezwłoczne otrzymanie ich na taki wniosek. Leki te dosłownie ratują życie. Tomasz Kluszczyński, autor białej księgi „Społeczno-ekonomiczna wartość leków osoczopochodnych” wskazał, że zanim zostały wprowadzone do leczenia pierwotnych niedoborów odporności, przeżywalność tych chorych nie przekraczała 30 proc.; w hemofilii średnia długość życia wynosiła około 19 lat, a dziś jest to ponad 70 lat. Dziś ci pacjenci nie tylko żyją, ale kształcą się, pracują, zakładają rodziny. Zapotrzebowanie rośnie W czasie konferencji podkreślano, że stale i dynamicznie rośnie zapotrzebowanie na leki z osocza. Jak mówili eksperci, wynika to ze splotu kilku czynników. Coraz lepsza diagnostyka Prof. Małgorzata Pac, kierująca Kliniką Immunologii w CZD wskazywała na przykład, że dzięki dostępowi do coraz lepszych narzędzi diagnostycznych częściej i wcześniej niż w latach ubiegłych stwierdza się choroby, w których terapia opiera się na lekach produkowanych z osocza. Postęp w leczeniu ciężkich chorób W ostatnich latach coraz większe grupy pacjentów uzyskują skuteczne leczenie zaawansowanymi farmakoterapiami (np. w chorobach autoimmunologicznych, w hematoonkologii itp.). Ratują życie, ale nie są one jednak wolne od skutków ubocznych i u pewnych grup pacjentów dochodzi do rozwoju wtórnych niedoborów odporności, w przypadku których trzeba sięgać po leki osoczopochodne. Rozszerzanie wskazań terapeutycznych stosowania leków osoczopochodnych Dr Sierpiński zwrócił uwagę, że już prowadzone są prace naukowe nad stosowaniem leków pochodzących z osocza w terapii chorób neurodegeneracyjnych, a obecnie stosuje się je już w dermatologii w ciężkich chorobach skóry niejako poza wskazaniami rejestracyjnymi. Deficyty i ryzyko dramatycznych sytuacji Leki wytwarzane z osocza stanowią szczególny rodzaj farmaceutyków: wytwarza się je z ludzkich komórek. Czas od pobrania osocza do aplikacji gotowego leku potrzebującemu pacjentowi wynosi nawet 12 miesięcy – chodzi nie tylko o odpowiedne przetworzenie pozyskanych komórek, ale i dogłębne sprawdzenie ich bezpieczeństwa, aby nie zakazić chorych potencjalnymi patogenami dawców osocza. Jednocześnie produkcja tych leków zależy przede wszystkim od dawstwa, przy czym – jak wyjaśniał Tomasz Kluszczyński – w sytuacji, jeśli osocze pobiera się z krwi pełnej, możliwe jest uzyskanie 200 ml od jednego dawcy, a jeśli w procesie plazmaferezy – nawet ponad 600 ml. Aby produkować leki, trzeba mieć zapewnioną całą siatkę dawców. Prof. Jahnz-Różyk wskazała, że tylko na roczną terapię jednego pacjenta z PNO potrzeba około 190 donacji osocza. Jak mówiono na konferencji, jeden dawca może oddawać osocze w Polsce nie częściej niż raz na dwa tygodnie (w procesie plazmaferezy). Maarten Van Baelen, dyrektor wykonawczy PPTA (Plasma Protein Therapeutics Association) zwrócił uwagę, że z powodu ograniczeń w czasie pandemii dawstwo osocza spadło w Europie o około 14 proc., na czym ucierpiała produkcja leków, a zatem i pacjenci. Deficyty leków osoczopochodnych zdarzają się. Jak mówił Adrian Goretzky, prezes Fundacji Instytut Edukacji Zdrowotnej, którego zdrowie i życie jest uzależnione od tych medykamentów, ostatnio do takiej sytuacji w Polsce doszło wiosną tego roku. Lekarze obecni na konferencji przyznali, że nie zdarzyło się, by leków osoczopochodnych całkowicie zabrakło, ale występowały niedobory. Prof. Kołtan mówiła, że dochodziło wtedy do racjonowania leków. „Musieliśmy dawać mniejsze, suboptymalne dawki, osobiście szukałam ośrodków dla pacjentów, którzy w swoich ośrodkach nie mogli dostać leków” – mówiła. Widmo kolejnych kryzysów nie jest nierealne „Najbardziej boję się, że w sytuacji niedoboru to my padniemy ich ofiarą, bo niejako jesteśmy >>na końcu tej kolejki<<, a mamy coraz więcej chorych, którzy potrzebują leków osoczopochodnych” – mówił prof. Cezary Kępka, zastępca dyrektora ds. nauki Narodowego Instytutu Kardiologii. Jego obawa wynika z tego, że kardiologia nie wiąże się w oczywisty sposób ze stosowaniem leków pochodzących z osocza, gdy tymczasem coraz częściej są one w tej dziedzinie z powodzeniem wykorzystywane. Tomasz Kluszczyński mówił, że w kontekście potencjalnych deficytów leków przydałoby się zorganizowanie zespołów klinicystów z różnych dziedzin, którzy opracowaliby priorytety i zasady postępowania w takich sytuacjach. Zgadza się z nim prof. Kołtan, która uzupełniła, że na wzór dystrybucji szczepionek przeciwko COVID-19 należałoby stworzyć odpowiednie, solidarystyczne mechanizmy na poziomie ogólnoeuropejskim w sytuacji deficytu leków z osocza. Konieczne zwiększenie